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コーヴァンスブログ - 医薬品開発におけるイノベーションの共有
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    • 希少疾患に対する認識を変えるために


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      公開: 2018年2月28日 11:04 AM

      コーヴァンスでは、毎年2月の最後の日を「希少疾患デー」と定め、世界中の人々にとって重要な意味を持つこの分野にどのような影響を及ぼすことができるかについて、認識を高める取り組みを行っています。政策立案者や研究者、保健当局とともに、私たちは世界中に推定 3 億人以上いるとされる希少疾患の患者様の状況改善に関わっています。

      この日を記念して、人生を変える治療を待ち望む患者様に変化をもたらす自分の役割について考えてみたいと思います。人生における私の旅は、臨床医として始まりました。そこで私は、さまざまな希少疾患の患者様を介護する機会に恵まれました。また個人的な面では、私のかわいい甥が 8 年前から希少な心肺疾患を患っていました。このため私にとって希少疾患は、希少なものではなかったのです。

      微笑む若者たちのグループ

      治療法の開発への影響

      別の CRO で数年間希少疾患の業務に携わった後、希少疾患と小児科の研究チームをサポートするためコーヴァンスに入社しました。 希少疾患の分野で定評のあるチームの一員になることができて光栄に思っています。チームのメンバーは十分な経歴と仕事に対する熱意を持っており、これらは希少疾患の治療法開発において欠かせないものです。またコーヴァンスは、CRO をベースとした、差別化された独自の希少疾患グループの発足に尽力しています。

      私の仕事は、熱心で情熱あふれる人々のグループを指揮することです。スポンサー、治験実施施設、治験責任医師や分担医師、そして患者様など全員が力を合わせ、さまざまな角度から臨床開発の発展という目標に取り組んでいます。

      希少疾患の分野に変化をもたらす CRO の役割

      コーヴァンスでは、目標の達成に役立つのであれば、プロセスや手順、慣行を変えることが許されています。コーヴァンスのような CRO はユニークな立場にあり、グローバルな競争の場でさまざまな難しい状況に対処する経験を積んでいます。そしてトラブルシューティングから軌道修正まで、医薬品開発という困難な分野の問題や障害への対処方法を理解しています。

      こうした経験の重要性が理解されない場合もあるかもしれませんが、当社はスポンサーや治験実施施設、患者様を支援するため、さまざまな状況でこの知識を応用する方法を知っています。こうした貴重な知識を移転することにより、プロセスの効率を大幅に向上させることができるのです。

      患者様の声を届ける

      製品開発の支援を通じて私が CRO の一員として感じるのは、製品は私たちの所有物ではないということで、それが最大のデメリットだと思っています。しかし、私たちは常に患者様のコミュニティと関わっていなければなりません。患者様の声に耳を傾けるのは私のチームの役目であり、またそれが仕事の醍醐味でもあります。どんなやりとりであっても、私たちのチームのレベルに関係なく、いつも患者様の声を念頭に置いておかねばなりません。

      希少疾患治療薬の開発支援でスポンサーがコーヴァンスを選ぶと、私たちは彼らと同じ姿勢と緊張感を持って迅速にステップを進めていきます。私自身を含め、私のチームはこうしたプロジェクトにかけては社内で誰にも引けを取りません。とはいうものの、新薬の開発支援に携わるたびに手法の改善を積み重ねているのも重要な事実です。

      希少疾患チームの育成

      2017年後半に、私の同僚たちが希少疾患科学諮問委員会の会合を開きました。集まったのは、希少疾患に携わる医師、患者支援団体、スポンサーたちで、CRO を基盤とした希少疾患チームを今よりももっと充実させなければならないというメッセージが明らかになりました。

      そのチームの条件は、希少疾患の臨床研究を専門に行い、戦略を示しながら業務の計画・実践を支援することです。私たちはというと、ラボ試験で得られた非特定の患者様データなど、テクノロジー主導のソリューションを活用して病態の自然経過を解明し、その知識を業務計画の調整に役立てます。

      また、コンパニオン診断法の開発、ゲノミクス、遺伝カウンセリング、母体スクリーニングサービスなどの独自の豊富な経験も活用すれば、それまでの治験計画時には得られなかった情報をスポンサーに提供することもできます。希少疾患の治験という視点で考えれば、こうした戦略は私たちの組織にとって当然と言えるでしょう。

      さらなる機会

      全体として見ると、希少疾患はそれほど「希少」ではありません。それでも、効果的な治療がないものが大半という状況のなか、患者様やその家族のためにも、私たちは一刻も早く動かなければなりません。私一人が努力したところで、患者様へ貢献できることが少ないのは分かっています。それでも組織とステークホルダーグループらが一体となって取り組めば、スポンサー、治験責任医師・分担医師、患者様にとって意味のある進歩が生まれるはずです。

      希少疾患研究の改善やオーファンドラッグの市販化に向けた当社の取り組みについて、こちらをご覧ください。

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