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コーヴァンスブログ - 医薬品開発におけるイノベーションの共有
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      • 嚢胞性線維症の臨床研究に多角的なアプローチを用いるメリット


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        公開: 2018年6月28日 2:22 PM

        肺の画像複雑な遺伝病である嚢胞性線維症は呼吸器、胃腸および生殖系に影響を及ぼします。多くの治験が、様々な治療の切り口からこの稀な遺伝病に対する治療法の試験に取り組んでいます。この切り口には、欠陥タンパク質の機能回復、炎症の抑制、粘液蓄積の解消、胃腸所見への対応、嚢胞性線維症に関係する感染症への対応などが含まれます。

        コーヴァンスは現在、いくつかの完結した開発プログラムとフェーズ I から IV までの継続的な嚢胞性線維症研究を支援しています。炎症、感染症、一般内科 (iiGM) 担当シニアディレクターの Christine Tiesler、iiGM 担当医療ディレクターの Karina Putineanu は先日、スポンサー、CRO、そして施設が協力することで世界レベルで嚢胞性線維症の治験を進めていけるという見解を示しました。

        十分な情報を持つ患者様の協力

        症例数が世界で 75,000 件、米国では 30,000 件という嚢胞性線維症は白色人種に最も一般的な遺伝病であるにも関わらず、希少疾患と見なされています。嚢胞性線維症は、患者のほとんどが 2 歳までにその診断を受け、スクリーニングプログラムで生後すぐに見つかることも多い病気です。

        患者総数が相対的には少ないにも関わらず、嚢胞性線維症患者は標準的治療を受けたり、治験に参加する選択肢について十分な情報を得ることができています。これは米国、ヨーロッパ、オーストラリアの嚢胞性線維症関連団体による強固なネットワークから嚢胞性線維症関連の情報を広く得ることが可能なためです。

        貴重な意見を受け入れる

        嚢胞性線維症関連団体は、患者様に対して現在利用可能な治療の選択肢を案内する一方で、治験プロトコルに関する意見を提供することで医薬品開発と CRO を支援することができます。

        嚢胞性線維症関連団体はまた、確固たる研究実施の標準に関してもアドバイスを提供します。コーバンスの臨床開発モニター (CRA) と主なプロジェクト管理部門は、嚢胞性線維症関連団体のガイダンスに従ってトレーニングを受けています。このトレーニングによって、CRA は問題を理解し、十分なモニタリングを行い、最終的にはこれら特化した臨床研究を実施するうえで必要な多くの独特の要件を満たすことが可能になります。

        嚢胞性線維症に取り組む既存の医薬品開発会社の多くは、施設やキーオピニオンリーダー (KOL : Key Opinion Leader) と密接に、長期にわたる協力関係を築いています。新たにこの病気に取り組むスポンサーは、このネットワークを構築するか、CRO パートナーがすでに築いているコネクションに頼らなければなりません。

        嚢胞性線維症関連団体はまた、既存の連絡窓口を通じて、CRO の施設でのパフォーマンスについて重要なフィードバックを提供します。この知識を共有することで重要な問題を最小限に抑え、施設や CRO、スポンサー間の密接な協力関係を維持しながら、CRO が目まぐるしく変化する状況に遅れずについていくことが可能になります。

        施設の負荷を軽減する

        嚢胞性線維症が体内の多くのシステムに及ぼす悪影響は複雑で、単一の医療提供者だけで患者様のケアに対応できないため、学際的なチームがそれぞれの臨床施設で必要となります。多くの場合、そのチームには栄養士、呼吸器専門医、心理学者が含まれます。

        嚢胞性線維症の治験を支援する CRO は、施設が納入における多くの側面を調整できるよう、プロセス全体を単純にしておくよう努めなければなりません。このレベルのサービスは、多くの企業が経験のある CF 施設を探している、競争の激しい分野では特に重要です。

        しっかりと機能する関係を施設と築くことだけでなく、コーヴァンスはこの特化した嚢胞性線維症ネットワーク内で、当社の広範囲にわたる施設との関係を活用し、当社はお客様に代わって行う研究のためにこれらの施設を確保する機会を広げることが可能です。

        実績に基づいた経験を応用する

        嚢胞性線維症の治験において進歩を遂げるには、検査結果の処理から肺活量測定値、そしてスポンサー、CRO、ラボ、団体間の長期的関係の形成まで、包括的なソリューションが必要です。こういった関係が、効率的な研究を行い、嚢胞性線維症患者様の暮らしを向上するうえで有力な治療法を見つけるという差し迫ったニーズに取り組む際に効果を発揮します。

        お客様が嚢胞性線維症向け医薬品開発で最大限の結果を出せるよう、コーヴァンスのソリューションと専門知識をぜひご活用ください。セントラルラボでの汗塩化物と肺活量測定を使った試験から、ジェノタイピングや Xcellerate® インフォマティクススイートを利用した包括的なモニタリングソリューションをはじめとする当社の幅広い CRO サービスまで、様々な形で当社はお客様の研究を進めるお手伝いをいたします。

        参照:Cystic Fibrosis Foundation https://www.cff.org/