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遺伝子治療検査のあらゆる開発段階におけるニーズに対応するパートナー
アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルス（lenti）製品などのウイルスベクターに基づいた治療の開発でも、CRISPR/cas9 などのゲノム編集技術を応用している場合でも、当社はお客様が必要な時に必要なサポートを提供することで、貴社の開発目標を期限内かつ予算内で達成できるようお手伝いします。
神経学、循環器疾患、眼科学的検査、免疫学など、適応症の治療領域に関する専門知識
前臨床、バイオマーカー主導の治験試験、および潜在的なコンパニオン診断の市販化に向けたカスタムアッセイのサポート
グローバルに展開する安定したラボ実績を踏まえ、7 種の FDA 承認済み遺伝子置換療法の医薬品開発を支援
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創薬/前臨床
薬力学反応/有効性/新しいデリバリー方式の研究開発
- げっ歯類の縦断的 In vivo 画像化（IVIS）、生存中げっ歯類の In vivo 画像化（IVIS）
- MRI 主導による定位固定手術など、さまざまな標的手術技巧
- IHC、ELISA
- RT-qPCR、NanoString による遺伝子発現
毒性学と安全性評価
- GLP 準拠の小型・大型動物モデル
- GLP 製剤、用量分析、投与（供給装置適合性試験を含む）
- 生体内分布および持続性 qPCR または ddPCR、RT-qPCR、IHC、ELISA、中和抗体（nAb）、トータル抗体（tAb）
- 組織病理学および IHC：有資格の臨床および解剖病理学者
- サイトカイン / ケモカイン分析：多重免疫アッセイ
- 臨床病理学（臨床化学、血液学、尿検査など）
- 予測されるフェーズ I 投与薬における毒性評価
- げっ歯類の縦断的 In vivo 画像化（IVIS）、生存中げっ歯類の In vivo 画像化（IVIS）
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GMP CMC リリース
重要な品質特性
- ゲノムおよびカプシド力価
- 有効性
- 安全性と複製能力のあるベクター
- 純度および不純物
- 同一性
- 安定性
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治験試験
患者様選出/予測バイオマーカー
- 臨床バイオマーカー（Luminex、MSD、Quanterix、ELISA）
- ELISA、セルベースアッセイ、コンパニオン診断による既存の免疫
- ゲノミクス（NGS を含む）
安全性
- PCR によるシェディング
- 循環バイオマーカー（Luminex、MSD、Quanterix、ELISA 他を使用）
- 免疫原性：ベクターおよび導入遺伝子向け ELISpot 分析
- ベクターおよび導入遺伝子向け ADA
- ベクター部位の統合
標的同定および患者様選出/予測バイオマーカー
- 遺伝子発現（NanoString、NGS、PCR、単細胞シーケンシング）
- マルチプレックス サイトカインおよびケモカイン アッセイ（MSD、Luminex、Quanterix）
- IHC
- フローサイトメトリー
